10/08/2026
O Registro Brasileiro de Fibrose Cística (REBRAFC) contém dados demográficos, de diagnóstico e do tratamento de indivíduos com fibrose cística (FC) do Brasil, com o objetivo de melhorar a atenção à doença em nosso país. Esta atividade, iniciada em 2009, segue com a participação crescente de colegas e cada vez mais
Centros atuando no país.
O ano de 2024 demonstra o impacto inicial da incorporação de Elexacaftor – Tezacaftor – Ivacaftor (ETI), Trikafta®, no País. Ainda que o medicamento tenha sido disponibilizado apenas na metade do ano para maioria dos indivíduos, veio a somar aos casos em uso de Ivacaftor ou que já haviam tido acesso aos moduladores por
doação ou via judicial. Nesse relatório, não foram feitas análises específicas do impacto do uso de moduladores para as pessoas com FC no Brasil, pois tornaria o documento por demais extenso. Dessa forma, os dados detalhados dos impactos do tratamento de pessoas com FC com moduladores da proteína CFTR estão sendo
registrados no sistema anexo ao REBRAFC, que vem recebendo dados desde dezembro de 2025. Mesmo sem uma análise separada para os indivíduos tratados com moduladores, o presente Relatório traz dados de seguimento de cerca de 4.000 indivíduos e já documenta seu uso em 1815 pessoas (sendo 1743 em uso de ETI). Os dados são emocionantes, pois essa população em uso de ETI já impacta os resultados de diversos desfechos críticos na população como um todo (não especificamente apenas aqueles em uso de moduladores). As reduções do número de transplantes pulmonares (redução de cerca de 50% desde 2022) e de óbitos (redução de 50%, com 22 ocorrências em 2024 contra 49 em 2023 e 55 em 2022) são demonstrações inequívocas da importância desse medicamento para pessoas com FC. Em termos de função pulmonar, a análise de toda a população revela um ganho de 4% no volume expiratório no 1º segundo (VEF1), um efeito de magnitude jamais documentado na série histórica.
Os dados coletados pelo sistema anexo da plataforma do Registro Brasileiro de Fibrose Cística para análise de efeitos diretos do tratamento (eficácia e segurança) foram publicados recentemente no site do GBEFC (www.gbefc.org.br). Foram evidenciados desfechos altamente favoráveis, como redução média de cerca de 50mmol/L na dosagem de cloreto no suor, ganho ponderal e mesmo de estatura nos mais jovens, além de ganho de mais de 10% na função pulmonar e redução de mais de 95% no tempo de tratamento de exacerbações com antibiótico intravenoso. Cerca de 80% dos indivíduos tratados tiveram redução dos valores de cloreto no suor para uma faixa não diagnóstica de FC (<60 mmol/L), sendo que 34% deles atingiram a faixa de normalidade do teste do suor (<30 mmol/L). O perfil de segurança foi muito bom, com cerca de 18% dos pacientes reportando um ou mais efeitos adversos, em sua maioria leves e que não levaram à descontinuação do tratamento. Os principais efeitos adversos foram cefaleia, dor abdominal e prurido, sendo mais frequentes nos indivíduos adultos (acima de 18 anos).
Leia o REBRAFC 2024 na íntegra clicando aqui.
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